El “lápiz genético” muestra resultados alentadores en el tratamiento de la Leucemia
20 junio, 2023
La desaminación cítida que es guiada por repeticiones palindrómicas cortas intercaladas regularmente (CRISPR) es una tecnología de edición genética que ha mostrado su capacidad para enfrentar a la Leucemia. Este es un tipo de cáncer que ataca a los órganos productores de sangre.
Un artículo publicado recientemente por la revista científica The New England Journal of Medicine relata la experiencia del uso de CRISPR para el tratamiento de Leucemia linfoblástica tipo T en tres adolescentes en fase terminal. Dos de ellos lograron recuperarse exitosamente.
La edición genética como recurso para combatir a un tipo de cáncer
La primera que recibió este tipo de tratamiento fue Alyssa, originaria de Leicester, Inglaterra. En 2021 tenía 13 años y leucemia linfoblástica aguda. La quimioterapia no dió resultados, tampoco el trasplante de médula ósea. En 2022 ya recibía cuidados paliativos, fue entonces que participó en un ensayo clínico para probar la edición genética.
A los 28 días los signos y síntomas comenzaron a atenuarse. Entonces se hizo un segundo trasplante de médula ósea con el fin de restaurar su sistema inmune. Alyssa se recuperó y actualmente acude a controles periódicos para confirmar que sigue libre del cáncer.
“A finales del año pasado pensamos que iba a ser la última Navidad que íbamos a estar con ella. Y bueno, en enero, cuando cumplió 13 años, yo lo único que hice fue llorar”, recordó al medio británico BBC Kiona, la madre de Alyssa.
La médula ósea es un tejido esponjoso que está dentro de los huesos, ahí se producen las células de la sangre. La leucemia consiste en que en vez de células maduras, se producen células inmaduras.
Los afectados son los linfocitos que son células inmunitarias. De acuerdo con Mayo Clinic, esta enfermedad es más común en niños, aunque también puede desarrollarse en adultos.
Un tratamiento patrocinado desde la tierra de nunca jamás
El hospital Great Ormond Street, donde se dió el tratamiento a Alyssa, se ubica en Londres. Parte de su financiamiento proviene de los derechos de autor de una obra literaria muy popular. En 1929 el autor escocés James Matthew Barrie, quien escribió Peter Pan, donó parte de las regalías a la institución. Así lo relata el medio Huffington Post.
En Great Ormond Street se ha experimentado con la “edición de bases”. Esta tecnología tiene apenas unos años. Con este método se altera la estructura molecular de una base. El ADN se forma a partir de cuatro bases: adenina (A), citosina (C), guanina (G) y timina (T). Al cambiar una de ellas se modifican las instrucciones genéticas.
La edición genética se usó para crear nuevas células T. Estas células se forman en la médula ósea a partir de las células madre. Las células T son un tipo de linfocito y forman parte del sistema inmunitario. Estas células modificadas son más eficientes para combatir el cáncer.
Las células T se obtuvieron de un donador sano. Se hicieron tres ediciones básicas: 1) se les deshabilitó el mecanismo de defensa contra el cuerpo receptor, 2) se eliminó la marca química CD7 para proteger a las células donadas y 3) se les dió una capa de invisibilidad para que resistieran los medicamentos de la quimioterapia.
La recuperación de los niños perdidos
Dos pacientes más recibieron este tratamiento. Un paciente de 15 años también bajo cuidados paliativos se recuperó gracias a este tratamiento. Un paciente más las células cancerígenas fueron eliminadas pero una infección en los pulmones le provocó la muerte; la causa fue el hongo Aspergillus niger.
Los investigadores aclaran que se trata de resultados provisionales de fase 1. Concluyen que ofrecen respaldo para continuar con la investigación de células T editadas en base. También advierten de los riesgos por las complicaciones en relación con la inmunoterapia.